第六章药物经济学研究设计
1.研究设计的分类
(1)实验设计
①前瞻性方法：通常从属于RCT（随机对照试验）或与之前后开展。
优点：
v对评价持续时间相对较短的干预措施时最有效。
v研究方案与实际临床实践密切相关，具有良好的内部效度和较高的科学价值。
缺点：
?由于经济学评价与RCT一起进行，相应成本常是RCT研究方案所致，并不能真实反映实际情况。
?在这样条件下获得的药品效果更接近于功效而不是效果，因此计算成本效果比（CEA）或增量成本效果比（ICEA）时，不能肯定是否能准确反映所获资料的真实性质。
?RCT可能是与安慰剂对照试验或是与另一个现有的治疗方案的比较。仅当所研究的治疗措施是作为辅助治疗时，安慰剂对照试验才有价值。若是比较新药与现用药的效果，所选择的对照必须是最相关的药。
?RCT的研究期通常不足以观察到长期效果，除非RCT的短期研究结果能有效地预测最终的健康收益。
?RCT具有在临床终点判别差异的把握度，然而经济学测量的终点则往往呈方差较大的非正态分布，因此判别两个终点的统计学差异将需要较大的样本量。
②经济学临床试验：评价结果所研究的干预措施被常规使用，其在现实环境中的成本效果。
优点：
v具有较高的外部效度。
v遵循日常的临床程序而不受RCT方案的约束。
v能考察具有人群代表性但却未进入临床试验的研究对象，并且所研究的治疗方案将与现有的所有方案进行比较。
v设计中无需使用盲法，所有患者都按照常规进行随访观察。
缺点：
?需要长期随访以及判别统计学差异所需要的大样本，导致研究成本增加。
?研究内部效度问题也较大，因为长期自然状态下所不可避免的药品或治疗上的变动，使有时很难确认治疗与效果之间的关联。
?一些患者可能存在不依从的情况，如用药剂量被改变或由于不良反应被医师停用。
(2)观察设计
优点：
v当由于时间、资源约束不能进行前瞻性试验研究或因伦理学原因不能进行RCT时，常用该方法对诸如心血管疾病、代谢综合征以及其他慢性疾病的治疗效果进行评价。
v在实施国家保险制度的国家更可行，因为研究者能够从保险数据库中收集所有必需的资料。（通过这种方法得到结果时需谨慎：保险数据通常不能完整反映实际情况，因患者可能会采用保险覆盖范围之外的治疗措施；可能会低估成本，因医师及其他卫生服务提供者的决策常受保险公司药品报销目录的影响或限制；患者的依从性常会显著影响治疗结果，这在保险数据中无法评估。）
缺点：
?很难确立治疗与结果之间的因果关系。
?不能评价特定疾病患者的生存质量，除非它具有前瞻性试验的性质（但费时费力）。
(3)模拟设计和模型方法：适用于不适宜或不能进行RCT或观察性研究的情况。
优点：
v与RCT或观察性研究相比费用较低
v能够在当地没有相关资料的时候进行估计
v能够根据当地的临床管理路径进行估计
v获得资料较快
v较适合于新技术的经济学评价
缺点：
?有时并不基于当地的实际资料
?常需要做假设，而这些假设也常会受到挑战
?需要大范围的敏感度分析来验证假设的合理性
?模型常较复杂，故其透明性也较低
?决策者很难被说服，特别是当研究是由企业资助的项目时
2.模型的分类
(1)决策分析模型
简介：
常应用于结果研究。
能提供在不确定性条件下的决策框架。
建立可视化的路线图将每一个决策选择与对应的结果连接起来。
常用于考查急性或短期治疗措施，例如新药在几周或几个月期间的效应。
可应用于不同治疗方案的比较、人群免疫规划的需要，以及预防性治疗的需要等。
步骤：
①明确决策选择
②确定时间框架
③决定研究角度
④构造“决策树”，类似于流程图的方式按时间先后画出各决策选择以及事件
⑤确定事件概率
⑥确定每一个可能结果的价值（可以用美元、挽救的生命年、患者偏好等表示）
⑦对敏感变量进行敏感度分析。
决策树中3种类型的节点：
①选择节点/决策节点，由决策者控制（以小正方形代表）
②机会节点，位于决策节点之后，决策者不能控制，具有概率事件性质（以圆形节点代表）
③终点，结果测量的终点，以三角形代表。
(2)马尔可夫模型
简介：
能在没有相关的本地资料时给出一项新卫生技术的成本效果。
能在一个相对较长的时间框架对新技术的结果进行评估（如多年，或者患者的整个生命周期），期间相同事件重复发生，或者未来事件的特征随时间而发生间歇性的变化。
构造出一系列的健康状态，模拟状态之间的转移概率。
包含的假设：
①转移概率不随时间而变。但一些转移概率确实会随时间增加或减少。
②一旦患者进入某特定疾病状态，模型将不能够“记忆”患者来自哪个疾病状态。但不能反映实际情况。
第七章药物经济学评价指南
1.指南的种类
(1)标准方法指南
目的：在符合数据来源与分析方法的要求下，能增加研究过程的透明度，能确保在一个有比较组的设计下，可确定某疾病或治疗领域内的新产品有其宣称的价值。
八个方向：①分析的立场②成本效益分析的设计或架构③确认与测量疗效的变量④实际测量干预活动的效果的方法⑤成本的测量⑥未来成本与疗效的贴现计算⑦不确定性的处理⑧结果的表现
第二版（年）：运用在药物治疗方面的学问。提供药物经济学研究者与使用者一个可遵循的指南去了解研究方法与结果的意义。
第三版（年，健康科技经济评价指南）：可应用到各种不同的卫生科技评价，包括促进健康、预防及治疗疾病、或增进康复及长期的护理等。
(2)文献质量的评估
① 此研究之目的是否以清楚、专一且测量之形态呈现？
② 此分析之立场（社会、医疗保险局等）是否描述清楚，为何如此选择？在研究问题的范围内，此选择是否适当？
③ 所选用的分析方法(CEA、CBA、CUA、CMA)是否适当?
④ 是否适于在第三期临床试验中进行?研究设计是否适当?
⑤ 此分析所使用变量之预估值是否来自最佳可获得的来源(如：最佳为随机对照临床试验；最糟为专家意见)?
⑥ 若预估值来自于亚组人群分析,这组群体是否在研究前就已指定?
⑦ 是否考虑所有可能的比较治疗方法?是否有忽略重要的治疗选择?目前所选对照组是否适于此研究?是否详细描述如何治疗?
⑧ 是否清楚描述此经济学分析的主要疗效变量?它们是否包括短期、长期及负面的主要疗效指标?
⑨ 是否所有重要且相关的成本项目都已明确?
⑩ 测量成本的方法学是否适当?预估资源使用量与单价的方法学是否有清楚描述?
11 疗效变量的选择是否适当?是否有包含负面的结果(治疗失败、不良反应)?疗效数据的摘取方法学或来源是否有明确说明?测量单位是否一致?
12 分析的时限是否够长,让相关及重要的资源使用数据与结果疗效都能收集到?
13 生存质量的测量表是否信度与效度都高?若先前没有测试信度与效度之证明,是否提出理由证实其选择的合理性?
14 超过一年的使用成本与疗效是否有贴现计算到相同的时间?是否有提出说明其选择之贴现率的合理性?
15 不确定性之处理是用：①统计分析来强调随机事件②敏感度分析是否包含一个特定假设的范围值?是否重要的变量都有做敏感度分析?所选择范围是否适当?
16 两个比较组的成本与效益是否正确?并做边际分析?
17 经济学分析的模式(包括架构、研究方法与分析、分子与分母的组合)是否以清楚、透明的方式呈现?
18 经济学分析模式的选择及主要研究的假设与限制,是否有说明并提出理由证实其合理性?
19 作者是否明确地讨论潜在偏见的方向及可能的影响量？是否所有的假设与研究限制都有讨论？
20 此研究的结论与建议是否有数据证实,且是基于此研究的结果吗?
21 此研究结果的外推性是否有讨论?是否可运用于日常临床执业工作?
22 是否有声明此研究经费的资助来源?是否有偏袒资助者的现象?
(3)处方集申请指南
是由医疗保险组织所设计的一整套关于药品申请医疗保险组织给付时，厂商所应准备的数据资料与流程指南。
药物福利咨询委员会（PBAC）：
①向该国卫生部建议何种药品及药物制剂应该列为保险给付项目，并对卫生署建议任何与药物福利计划有关的事项。
②提出建议关于某药品由*府补助适宜性的建议。
③分委员会：药物使用分委员会（DUSC），经济学评估分委员会（ESC）
新药上市前：治疗物品管理局（TGA）：注册及核准上市→药物评估委员会（ADEC）：质量、安全性及有效性评估→治疗物品登记目录（ARTG）：详细写出明确的治疗适应证
①鼓励在处方集决策过程中，能结合药品功效、安全性、效果与经济学评价的结果；
②提供一个一致且直接的方法，让药界能直接提供信息给医疗系统，并能支持其产品的使用；
③打破仅控制药品单价的误区，而强调单纯降低药品采购价，并不是控制整个医疗费用最好的办法。
美国管理保健药学会AMCP的药物处方集申请指南总论内容：
2.各国对药物经济学评价的使用
(1)可能成为第四类药品上市的要求资料，即成为*府药*单位核准新药上市的条件之一。前三类要求数据包括：出厂质量、安全性、功效。
(2)*府法规部门核准上市的新药，该国医疗保险组织可能不给付。因此，药物经济评价报告成为决定给付时要看的必要条件之一，也就是必须证明符合成本效益，不然不列入医疗保险的给付项目中。
(3)限制状况下使用。针对某些疾病或患者群，有证明其临床疗效和符合成本效益，只有这种情况下，医师才能处方使用该新药。
(4)在决定过程中不属必要条件。
(5)药物经济评价指南是研究者使用的自愿性指南。
预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇